Gen düzenleme yöntemiyle ender hastalıklar, yüzde 90’a varan oranda iyileşiyor

AA & Ensonhaber

Üsküdar Üniversitesinin Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi’nde gen düzenleme yöntemi CRISPR ile kanser ve ender hastalıklara yönelik klinik emek harcamalar yürüten uzmanlar, bu tekniğin birçok hastalığın tedavisi için ümit olabileceğini belirtti.

Gen düzenleme teknolojisi Clustered Regularly Interspaced Palindromic Repeats (CRISPR), genetik uzmanları ve tıp araştırmacılarının DNA üstünde ekleme-çıkarma yapmalarına, DNA dizilimini değiştirmelerine olanak tanıyor.

CRISPR, “DNA’da ameliyat yapabilen teknoloji” olarak da anılıyor. Bu bağlamda Türkiye’de Üsküdar Üniversitesinin Transgenik Hücre Teknolojileri ve Epigenetik Uygulama ve Araştırma Merkezi’nde de kanser ve ender hastalıklara yönelik laboratuvar emekleri yürütülüyor.

Üsküdar Üniversitesi Rektör Yardımcısı ve Moleküler Biyoloji Ana Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Muhsin Konuk ile Mühendislik ve Tabiat Bilimleri Fakültesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Kısmı Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan gen düzenleme yöntemine ilişkin soruları yanıtladı.

Prof. Dr. Konuk, “gen düzenleme”, “gen editleme” ve “gen cerrahisi” olarak isimlendirilen CRISPR’ın genler içinde bozuk olan bölgenin düzeltilmesi için kullanıldığını belirtti.

Üsküdar Üniversitesi Rektör Yardımcısı ve Moleküler Biyoloji Ana Bilim Dalı Başkanı Prof. Dr. Muhsin Konuk

Başarı oranı oldukça yüksek fakat “etik yönü” tartışılıyor

CRISPR’dan ilkin gen düzenleme teknolojisi olarak iki değişik yöntemin bulunduğunu sadece bunların emek verme mekanizmasının daha uzun sürdüğünü ve hata verme oranlarının yüksek çıktığını söyleyen Konuk, bu teknikteki başarı oranının ise yüzde 99’un üstünde olduğuna işaret etti.

Prof. Dr. Muhsin Konuk, bu yöntemin embriyonun genetiğinin değiştirilmesi için kullanılmasının hem etik hem bilimsel açıdan ciddi problemler ortaya çıkarabileceğinin düşünüldüğünü dile getirdi.

CRISPR gen düzenleme yönteminin bazı ülkelerce etik kabul etmediğini aktaran Konuk,

Bazı ülkeler bilhassa insan embriyosu ve insan üreme hücrelerinin CRISPR’la düzenlenmesi için bir tek deneysel çalışmaların yapılabileceğini öngörüyor. Deneysel emek verme bittikten sonrasında da o hücrelerin ve embriyoların ortadan kaldırılması zorunluluğunu getiriyor. Hangi tipte, göz ve saç renginde ya da zeka düzeyinde insanların ortaya çıkacağıyla ilgili tartışmalar şimdiden başladı. İnsan eliyle gen frekansını ve genetik havuzda olması ihtiyaç duyulan şeyleri değişiklik yapma yoluna da girilebilir. Bu yönleriyle etik açıdan tartışılıyor.

diye konuştu.

Genetikleri değiştirilmiş bebekler bilim dünyasını ayağa kaldırdı

Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan ise CRISPR gen mühendisliğiyle birçok canlının genetiğinin değiştirilebileceğinin anlaşıldığını belirtti.

Altı yıl ilkin genetiği değiştirilen embriyoların tüp bebek yöntemiyle anne rahmine yerleştirilmesiyle iki bebeğin dünyaya geldiğini hatırlatan Taştan, bu iki bebeğin HIV virüsünün niçin olduğu AIDS’e karşı dirençli olacağının söylenildiğini kaydetti.

Bu mevzunun bilim dünyasında tepkiye yol açtığını özetleyen Taştan,

Doğal bu HIV şeklinde bir hastalığın tedavisi noktasında düşünülebilir. Fakat yaşamı tehlikeye atabilecek, o bebekler büyüdükten sonrasında ölmelerine sebep olabilecek birçok genetik hastalığın da embriyo düzeyindeyken CRISPR’la tedavi edilebileceğine dair ipucunu da bizlere sundu.

değerlendirmesini yapmış oldu.

Taştan, hemen hemen embriyonik düzenlemenin dünyanın her yerinde yasak bulunduğunu vurgulayarak, bir insanoğlunun doğduktan sonrasında kalp hastalıklarına yakalanıp yaşamını kaybetmesine sebep olabilecek genetik DNA faktörlerinin CRISPR yöntemiyle embriyo düzeyinde tedavi edilebilecek olmasının ise ümit verici olduğu yorumunda bulunmuş oldu.

Tabiat Bilimleri Fakültesi Moleküler Biyoloji ve Genetik Kısmı Dr. Öğretim Üyesi Cihan Taştan

“Kanseri tanıyıp öldürebilen CRISPR ilaçları geliştirilebiliyor”

Dr. Öğr. Üyesi Cihan Taştan, gen düzenlemenin hangi hastalıkların tedavisinde kullanılabileceğine yönelik şunları kaydetti:

İnsan vücudunda 75 bin değişik genetik bozukluğun hastalıklara sebep olduğu düşünülüyor. Bu bozukluklar dünyada ender ya da genetik hastalık olarak adlandırılan 7 bin değişik rahatsızlığın ortaya çıktığını gösterdi. Son 5 yılda bilhassa CRISPR gen mühendisliğindeki gelişmeler bizlere, bu 7 bin hastalığın ortalama yüzde 89’unun tedavi edilebileceğini gösterdi. Bu durum SMA ve DMD’den tutun birçok genetik kaynaklı hastalığın artık bu mühendislikle tedavi edilebileceğini gösteriyor. Şu an dünyada 100’den fazla insan CRISPR’la genetiği değiştirilmiş tedaviler alıyor, doğrusu klinik denemeler de başlamış durumda.

Bir insan dünyaya ulaştıktan sonra gen düzenlemesinin mümkün olup olmadığına ilişkin Taştan, şu şekilde konuştu:

Bazı genetik hastalıklar var ki şahıs doğduktan sonrasında da bu tarz şeyleri onarım edebiliyoruz. Bunların en bilinenlerinden kök hücreleri onarım edebildiğimizde kan hastalıkları, nöromusküler hastalıklar, SMA ve DMD şeklinde hastalıkların temelinde yatan hücreleri nanorobotlarla, CRISPR’ı taşıyan partiküllerle, nano lipidlerle hedefleyebiliyoruz ve o hücrelerin genetiğini vücut içerisindeyken değiştirebiliyoruz. Bununla birlikte kanseri öldürme noktasında kanseri hedefleyebiliyoruz. Klasik kimyasal ilaçlar yerine artık bir tek kanseri tanıyıp öldürebilen CRISPR ilaçları geliştirilebiliyor. Çoklu antibiyotik dirençli bakteriler de var ve en mühim ölümcül sebeplerden biri.

Şizofreni sendromları azaltılabilir

Dr. Öğr. Üyesi Taştan, şu ana kadarki çalışmalarda, CRISPR yönteminin bu hastalıkların ortalama yüzde 90’ını onarım edebileceğini gösterdiğini sadece hala 1000 hastalığın tedavisinin mümkün olmadığını bundan dolayı büyük genetik elementler ya da DNA faktörlerinin bir insanda silinmiş olmasının şu anki teknolojilerle de düzeltilemeyecek bir durum bulunduğunu söyledi.

Beyine de müdahale edilebildiğine dikkati çeken Taştan,

Şu an şizofreni ile parkinson, Alzheimer şeklinde nörolojik hastalıklarda da CRISPR yada gen tedavilerinin yapılabileceğiyle ilgili birçok emek verme bulunuyor. Şizofreni ve otizm şeklinde hastalıklar hem DNA’larından etkilenebilen hem de DNA’dan bağımsız faktörlerin olduğu hastalıklar. Fakat son emek harcamalar şizofreni hastalarının da bazı genetik faktörlerini onarım edebildiğimizde sendromlarını azaltabileceğimizi öngörüyor.

ifadelerini kullandı.

Taştan, Türkiye’deki birçok değişik laboratuvarda CRISPR’ın insan hastalıkları, ziraat teknolojileri ve hayvanlarda da kullanılabileceğine dair çalışmaların sürdürüldüğünden bahsetti. Yöntem hakkında yasal bir düzenlemenin olmadığını belirten Taştan, Türkiye’de bunun üstüne biyogüvenlik kurullarının çalıştığını kaydetti.

CRISPR’la genetiği değiştirilen ürünlerin Türkiye’ye gelmesiyle ilgili endişeler mevcutken, bu ürünlerin ülkede üretilmesine yönelik emek verme ve isteklerin de bulunduğunu dile getiren Taştan, tüm bu iki yöntemi de düşünen düzenlemelerin Avrupa’da çıktığını, Türkiye’nin de Avrupa’daki regülasyonları birebir mevzuatlarında uygulamaya çalıştığını sözlerine ekledi.